詳細的治療方案應參考相關文獻。
本品為口服給藥。
霍奇金病
單一用藥劑量一般為 0.2 mg/kg/天，持續治療 4 至 8 周。本品通常作為聯合化療方案的組成藥物，有多種組合方案。該藥還可替代氮芥，使毒性減輕且療效相同。
非霍奇金淋巴瘤
起始單一用藥劑量一般為 0.1-0.2 mg/kg/天，4-8 周，此后進行維持治療，可減少劑量或改為間歇用藥。
本品通常用于治療晚期彌漫性淋巴細胞性淋巴瘤以及行放療后復發的病人。
對于晚期非霍奇金淋巴細胞性淋巴瘤，單藥治療和聯合化療的總緩解率無明顯差別。
慢性淋巴細胞白血病
通常在病人已出現癥狀或外周血細胞計數提示已有骨髓受損（而不是骨髓衰竭）時開始使用本品。
本品的初始劑量為 0.15 mg/kg/天，用至全血白細胞降到 10,000/μl。第一療程結束后 4 周可再次用藥，劑量為 0.1 mg/kg/5 天。
通常經大約兩年的治療，部分病人血白細胞數降至正常范圍，腫大的脾和淋巴結不再能觸及，骨髓中淋巴細胞比例也降至 20％以下。
骨髓衰竭患者應首選強的松龍治療，待有骨髓再生表現后，方可開始使用本品。
瓦爾登斯特倫巨球蛋白血癥
本品是治療方法之一，推薦的起始劑量為 6-12 mg/天，直至出現白細胞減少癥，隨后推薦劑量視病情而定，減至 2-8 mg/天。
卵巢癌
單一用藥的一般劑量為 0.2 mg/kg/天，4 至 6 周。也可以用 0.3 mg/kg/天直至白細胞減少。
維持劑量用一日 0.2 毫克/公斤體重，并且白細胞可維持在 4,000/立方毫米以下。實際應用時，維持療程可以用藥 2-4 周，每療程間相隔 2-6 周。
晚期乳腺癌
單一用藥的一般劑量為 0.2 mg/kg/天，用藥 6 周。
本品可與強的松龍聯合應用。如不考慮體重，按 14-20 mg/天給藥超過 4-6 周，通常不會發生嚴重的造血抑制。本品也可與氨甲喋呤、5-氟尿嘧啶及強的松龍聯臺使用，劑量為 5-7.5 mg/m2 體表面積/天。
兒童
患霍奇金病和非霍奇金淋巴瘤的兒童也可考慮應用本品治療，其劑量方案與成人相近。

血液學:
非常常見:白血球減少癥，嗜中性白血球減少癥，血小板減少(癥)，全血細胞減少癥或者骨髓抑制。
常見:貧血。
最常見的不良反應是骨髓抑制，雖然發生率較高，但如及時停藥，通常是可逆的。但也有發生不可逆性骨髓衰竭的報告。
胃腸道:胃腸道紊亂如惡心、嘔吐、腹瀉及口腔潰瘍并不多見。其他不良反應通常僅在超量治療時才可能出現。
皮膚首次用藥或再次用藥時偶有發生血管神經性水腫和蕁麻疹的過敏反應報告。有皮膚過敏的報道(包括:罕有皮疹發展為多形紅斑的報道、毒性表皮壞死、和斯-約二氏綜合征)。
中樞神經系統:有報道在無驚厥發生時，可能發生運動紊亂包括戰栗，抽搐，肌肉痙攣。停藥后罕有戰栗和肌肉痙攣的報道，隨停藥而緩解。腎病綜合征的兒童用藥后可發生癲癇，接受日常劑量或間歇高劑量苯丁酸氮芥的成人和兒童患者偶有局灶性和/或廣泛性癲癇發作的報道。有癲癇發作史的患者當尤其注意。
其他:嚴重的肺間質纖維化偶可發生于長期用藥的慢性淋巴細胞白血病患者，但停用本品后可恢復。有引起肝臟毒性和黃疸的報告。其他不良反應包括發燒、外周神經病、間質肺炎、無菌性膀胱炎、不育和白血病。

本品是一種活性細胞毒類藥物, 僅限于在有經驗的醫師指導下應用 。對免疫受損患者接種活疫苗有引發感染的潛在可能性。所以, 對于該類病人不推薦使用活疫苗進行免疫接種。
安全操作
觸摸藥片者應遵照細胞毒類藥品的使用指南操作。
接觸薄膜包衣完整的本品藥片無害。但本品藥片不可分割。
用藥監測
因為本品可造成不可逆轉的骨髓損害, 在治療期間應密切監測血細胞計數。
本品治療劑量僅抑制淋巴細胞，對中性粒細胞、血小板和紅細胞的影響很小。當中性粒細胞開始降低時無需停藥，但須強調，停藥后 10 天甚至更長時間，中性粒細胞仍可下降。
近期曾接受放射治療或其它細胞毒類藥物治療的病人不宜使用本品。當出現骨髓淋巴細胞浸潤或骨髓增生時，每日劑量不應超過 0.1 mg/kg 體重。
患腎病綜合癥的兒童，間歇高劑量苯丁酸氮芥治療的病人和有癲癇史的患者用藥時應嚴密監測后序用藥情況，因其發生癲癇的危險性增加。和任何潛在的致癲癇藥物一樣，當本品應用于有癲癇史的患者、頭部有外傷的患者、或使用其他潛在致癲癇藥物的患者時，應格外謹慎。
腎功能損害患者
由于氮質血癥也可引起骨髓抑制，故更應注意監測。
肝功能損害患者
本品的代謝作用仍在研究當中，但肝功能明顯異常者應考慮減少劑量。
致突變和致癌性
與其他細胞毒藥物一樣，在體內、體外對人和動物的基因毒性和致癌實驗表明本品有致突變性。
本品還可導致男性染色單體和染色體損害。有報道，以本品治療慢性淋巴細胞白血病后進展為急性白血病
但尚不清楚急性白血病是自然病史的一部分，還是因藥物治療引起的。
比較使用烷化劑和不使用烷化劑治療卵巢癌患者，使用烷化劑包括苯丁酸氮芥可顯著增加急性白血病的發生率。
對于使用本品進行乳腺癌長期輔助治療的患者，有一小部分患者患急性骨髓性白血病的報道。
使用本品治療應權衡潛在的治療益處與致白血病的風險。
致畸性
大鼠和小鼠單劑口服給藥 4-20 mg/kg，苯丁酸氮芥可導致發育異常，如短尾或卷尾，小腦和露腦，指畸形（包括缺指，短指，并指和多指），長骨異常（如長度減少，一部或多部骨缺失），胚胎骨化位置全部缺失。大鼠單劑腹腔內給藥 3-6 mg/kg，本品對大鼠仔代可引起腎臟異常。
對生殖的影響
本品有引起卵巢功能抑制和閉經的報道。
當使用本品治療總劑量至少達 400 mg 時，可觀察到精子活力缺乏。
有報告淋巴瘤患者接受總量為 410-2600 mg 的苯丁酸氮芥治療后，其精子生成能力仍可有不同程度的恢復。
與其它細胞毒藥物一樣，無論夫妻任何一方使用本品，都應采取避孕措施。
在大鼠實驗中，本品可損害精子形成，并導致睪丸萎縮。

口服給予 C14標記的苯丁酸氮芥，最大血漿放射活性出現在給藥后 40 至 70 分鐘，研究結果表明經平均終末期 1.5 小時后，苯丁酸氮芥從血漿中消失，尿中排泄水平低。口服或靜注 C14 標記的苯丁酸氮芥后，尿中高放射活性顯示本品口服經胃腸道吸收良好。
12 位患者口服 0.2 mg/kg 苯丁酸氮芥后，平均血藥濃度峰值為 492±160 ng/ml，達峰時間為給藥后 0.25 至 2 小時。平均終末血漿藥物消除半衰期為 1.3±0.5 小時（±SD）。
苯丁酸氮芥的人體代謝途徑與實驗動物相似，都包括丁酸側鏈的β氧化作用，本品主要的代謝產物為雙-2-氯乙基-2（4-氨基苯基）乙酸［苯乙酸氮芥（PAAM）］。苯丁酸氮芥及其代謝物廣泛結合血漿和組織中的蛋白。在體外，99％苯丁酸氮芥與血漿蛋白結合，尤其是白蛋白。一項研究中，有 12 位患者口服 0.2 mg/kg 體重的苯丁酸氮芥，PAAM 的平均血藥達峰時間為 1 至 3 小時，峰濃度為 306±73 ng/ml。平均血漿藥物終末消除半衰期為 1.8±0.4 小時，PAAM 在烷基化作用中所起的作用非常顯著。其平均藥時曲線下面積（AUC）大約是苯丁酸氮芥的 1.33 倍。